Travere Therapeutics annuncia i risultati migliori di Two

Lo studio DUPLEX non ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia della pendenza dell’eGFR in 108 settimane di trattamento

Gli endpoint esplorativi secondari e di livello superiore hanno avuto un andamento favorevole per lo spargentan

Il trattamento con spargentan ha comportato una riduzione della proteinuria che è stata mantenuta per 108 settimane di trattamento

Sparsentan è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente in tutti gli studi clinici condotti fino ad oggi e paragonabile a irbesartan

L'azienda ospiterà teleconferenze e webcast oggi alle 16:30 ET

SAN DIEGO, 1 maggio 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TVTX) ha annunciato oggi i principali risultati di efficacia primaria dello studio cardine di fase 3 DUPLEX sullo spartantan, un doppio antagonista del recettore dell'angiotensina dell'endotelina (DEARA), in glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS). Alla fine del periodo in doppio cieco di 108 settimane, è stato osservato che lo spargentan aveva una differenza favorevole di 0,3 mL/min/1,73 m2 all'anno (IC 95%: -1,74, 2,41) sulla pendenza totale dell'eGFR e una differenza favorevole di 0,9 mL/min /1,73 m2 all'anno (IC 95%: -1,27, 3,04) differenza favorevole sulla pendenza cronica dell'eGFR rispetto al controllo attivo irbesartan, che non era statisticamente significativa. Dopo 108 settimane di trattamento, lo spargentan ha ottenuto una riduzione media della proteinuria rispetto al basale del 50%, rispetto al 32% dell'irbesartan. I risultati dell'analisi biennale hanno dimostrato che lo spargentan è stato ben tollerato e ha mostrato un profilo di sicurezza paragonabile a quello dell'irbesartan.

La Società si impegnerà con le autorità di regolamentazione per esplorare un potenziale percorso verso una domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) negli Stati Uniti. Insieme al suo collaboratore CSL Vifor, la Società prevede inoltre di collaborare con l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per determinare il potenziale di una successiva variazione all'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata (CMA) dello sparntan per il trattamento della FSGS, soggetta a una decisione di riesame sulla domanda pendente per la CMA dello sparntan nella nefropatia da IgA.

“La FSGS è una delle principali cause di insufficienza renale e attualmente non esistono farmaci approvati per questa condizione. Negli ultimi anni abbiamo guidato gli sforzi di sviluppo in quest’area che sono culminati nel più grande studio interventistico condotto fino ad oggi sulla FSGS e l’unico che confronta un candidato con un controllo attivo”, ha affermato Eric Dube, Ph.D. , presidente e amministratore delegato di Travere Therapeutics. “Siamo delusi dal fatto di non aver raggiunto l’endpoint primario di efficacia in questo studio, ma abbiamo visto risultati che hanno avuto un andamento favorevole per lo spardentan che stiamo esplorando ulteriormente per determinare un potenziale percorso da seguire nella FSGS. Siamo grati ai pazienti, ai loro caregiver, ai ricercatori, al personale clinico, ai gruppi di difesa dei pazienti e al nostro intero team di Travere che si sono riuniti per sostenere lo studio DUPLEX”.

La FSGS è una malattia renale rara (RKD) definita dalla progressiva cicatrizzazione del rene con conseguente proteinuria e rapido declino della funzionalità renale. È una delle principali cause di insufficienza renale dovuta alla malattia glomerulare. Si stima che la FSGS colpisca più di 40.000 pazienti negli Stati Uniti con una prevalenza simile in Europa.

“La FSGS è una malattia renale rara devastante, progressiva e complessa. In quanto tale, la FSGS è una delle malattie glomerulari più difficili da studiare e i risultati del nostro studio DUPLEX lo rafforzano ed evidenziano ulteriormente il significativo bisogno insoddisfatto che esiste”, ha affermato la Dott.ssa Jula Inrig, MD, direttore medico presso Travere Therapeutics. “Crediamo che i risultati di DUPLEX saranno determinanti nel contribuire a informare la comunità medica sulla comprensione della FSGS e ci impegniamo a esplorare ulteriormente i nostri dati per comprendere il ruolo potenziale che lo sparntan potrebbe svolgere nel trattamento della FSGS”.

Nello studio DUPLEX, un totale di 371 pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere sparsentan o irbesartan, il controllo attivo.

Endpoint primari di efficacia dell'eGFR:

Pendenza totale(endpoint primario negli Stati Uniti):Dal primo giorno alla settimana 108, la differenza nella pendenza totale dell'eGFR è stata di 0,3 mL/min/1,73 m2 all'anno a favore di sparsentan (-5,4 mL/min per 1,73 m2 all'anno; IC al 95%: -6,89, -3,93) rispetto a il controllo attivo irbesartan (-5,7 ml/min per 1,73 m2 all'anno; IC al 95%: -7,20, -4,29), p=0,7491.